Neue Moleküle und Formulierungen mit generativer KI entwickeln

Das echte Ausmaß des Problems

Chemieinnovation ist ein kombinatorisches Problem. Der chemische Raum, alle prinzipiell möglichen kleinen organischen Moleküle bis zu einer Masse von 500 Dalton, umfasst schätzungsweise 10 hoch 60 Verbindungen. Gemessene biologische Aktivitäten gibt es für einige Millionen davon (ChEMBL: über 2 Millionen Verbindungen). Ein Laborchemiker kann in einem guten Jahr 50–200 neue Verbindungen synthetisieren und testen. Das Missverhältnis zwischen dem, was theoretisch durchsuchbar wäre, und dem, was manuell erreichbar ist, ist astronomisch.

In der Praxis der Industriechemie heißt das: Early-Stage-Screening ist teuer, langsam und oft in lokalen Optima gefangen. Wer nur die Verbindungen testet, die ein erfahrener Chemiker für vielversprechend hält, testet einen winzigen Bruchteil des möglichen Raums, und übersieht möglicherweise bessere Kandidaten in anderen Strukturklassen.

Das Potenzial generativer KI liegt genau hier: neue Strukturräume vorschlagen, die menschliche Intuition nicht in Betracht zieht, und dabei auf Ziel-Eigenschaftsprofile hin optimieren, statt auf Ähnlichkeit zu bekannten Verbindungen.

Was die Zahlen zeigen:

• Insilico Medicine kam beim TNIK-Programm in rund 18 Monaten vom Target zum präklinischen Kandidaten (Ren et al., Nature Biotechnology).
• Schrödinger-Forscher zeigten 2015 (Wang et al., JACS), dass FEP+ Bindungsaffinitäten für rund 200 Liganden so genau vorhersagt, wie es die Leitstrukturoptimierung braucht (etwa Faktor 5), mit deutlich weniger Falsch-Positiven als andere Rechenverfahren. Eine Trefferquote in Prozent nennt die Zusammenfassung der Studie nicht.
• Rechenzeit für das Screening von 50.000 Kandidaten: Stunden bis Tage (Computational), gegenüber Monate bis Jahre (Laborsynthese)

Aber diese Zahlen gelten für gut ausgestattete Teams mit der richtigen Infrastruktur. Was in der Top-Pharma funktioniert, ist nicht direkt übertragbar.

Mit vs. ohne KI, ein ehrlicher Vergleich

¹ Nur für die computationale Kandidatenpriorisierung, nicht für die anschließende Labor-Validierung, die weiterhin Monate dauert.

Die ehrliche Aussage: KI beschleunigt einen frühen Teilabschnitt eines sehr langen Prozesses erheblich. Die nachgelagerten Schritte, Synthese, Analytik, in-vitro-Tests, in-vivo-Tests, klinische Prüfung, bleiben unverändert zeitaufwändig.

Einschätzung auf einen Blick

Zeitersparnis, begrenzt (2/5) Die Zeitersparnis betrifft ausschließlich die frühe Screening-Phase, und selbst dort: Die Laborvalidierung der von der KI vorgeschlagenen Kandidaten dauert weiterhin Monate. Der Gesamtentwicklungszeitraum für ein Produkt wird nicht halbiert, sondern in einem Teilabschnitt beschleunigt. Im Vergleich zu anderen Chemie-Anwendungsfällen wie der Batch-Protokoll-Auswertung oder dem SDB-Generator ist der direkte Alltagseffekt für das Team deutlich indirekter und verzögerter.

Kosteneinsparung, mittel (3/5) Weniger Laborversuche in der Frühphase bedeutet konkret weniger Chemikalienkosten, weniger Analytikapparatezeit, weniger Personalzeit für Failed Experiments. Bei großen Pharmaprogrammen kann das signifikant sein. Für Spezialchemiker mit kleineren Programmen: Der Effekt hängt stark davon ab, wie viele parallele Synthesezyklen laufen.

Schnelle Umsetzung, sehr niedrig (1/5) Das ist der schwächste Punkt dieses Anwendungsfalls, und er verdient Ehrlichkeit. Ein validiertes generatives KI-Modell für eine spezifische Substanzklasse braucht: qualitativ hochwertige Trainingsdaten (mindestens mehrere tausend Datenpunkte mit gemessenen Eigenschaften), ein Computational-Chemistry-Team für das Training und die Interpretation, und 12–24 Monate Zeit bis zum ersten belastbaren Ergebnis. Wer in 3 Monaten einen Vorteil sehen will, ist hier falsch.

ROI-Sicherheit, niedrig (2/5) Der ROI ist stark substanzklassen- und datenbasisabhängig. Ein Modell, das auf gut untersuchten Kinase-Inhibitoren trainiert wurde, funktioniert nicht direkt auf Polymersystemen oder anorganischen Pigmenten. Der wissenschaftliche Beweis für KI-gestütztes Moleküldesign ist stark, aber er gilt für gut ausgestattete Teams in bekannten chemischen Domänen. Für neue Substanzklassen mit wenig Trainingsdaten sind die Ergebnisse deutlich unsicherer.

Skalierbarkeit, hoch (4/5) Hat ein Team einmal ein trainiertes Modell für eine Substanzklasse, kann es damit parallel viele Designvarianten bewerten, ohne proportional mehr Labor-Kapazität zu brauchen. Das Modell lässt sich mit neuen Daten verfeinern. Auf neue Substanzklassen übertragbar, aber nur mit zusätzlichem Training und entsprechenden Daten.

Richtwerte, stark abhängig von F&E-Budgetgröße, bestehender Computational-Chemistry-Infrastruktur und Verfügbarkeit proprietärer Trainingsdaten.

Was das System konkret macht

Generative KI für das Moleküldesign arbeitet typischerweise mit einer von zwei Architekturen:

SMILES-Transformer-Modelle behandeln Moleküle wie Sprache. SMILES (Simplified Molecular Input Line Entry System) ist eine textbasierte Darstellung chemischer Strukturen, CCO ist Ethanol, c1ccccc1 ist Benzol. Ein auf Millionen bekannter SMILES trainierter Transformer kann neue, chemisch valide Strukturen vorschlagen, die ein gewünschtes Eigenschaftsprofil optimieren. Das Prinzip ist dasselbe wie bei einem Sprachmodell, nur dass die “Sprache” Chemie ist.

Molecular Variational Autoencoders (VAE) kodieren Moleküle in einen kontinuierlichen Raum, in dem ähnliche Moleküle in der Nähe voneinander liegen. In diesem Raum lassen sich Strukturen “interpolieren” und entlang von Eigenschaftsgradienten bewegen: “Zeige mir Moleküle zwischen A und B, aber mit höherer Wasserlöslichkeit.”

Beide Ansätze brauchen als Input:

1. Ein klares Eigenschaftsprofil (target properties): Gewünschte Löslichkeit, Aktivität gegen ein bestimmtes Enzym, Toxizitätsobergrenze, Synthesierbarkeit
2. Trainingsdaten: Historische Verbindungen mit gemessenen Eigenschaften, je mehr und je qualitativ hochwertiger, desto besser das Modell
3. Validation-Filter: Synthesierbarkeit-Score (SA-Score), Lipinski-Regeln, toxikologische Grundfilter, um unrealistische oder gefährliche Kandidaten früh auszusortieren

Das Ergebnis ist eine priorisierte Kandidatenliste, nicht ein einzelner “richtiger” Kandidat, sondern typischerweise 20–200 Verbindungen, die das Eigenschaftsprofil nach Modellvorhersage am besten erfüllen. Welche davon tatsächlich synthetisiert werden, entscheidet der erfahrene Chemiker, mit deutlich mehr Information als zuvor.

Was das System nicht kann

Es validiert nicht. Das Modell kann nur vorhersagen, was aufgrund der Trainingsdaten wahrscheinlich ist, und Trainingsdaten sind nie vollständig. Jede Vorhersage muss im Labor bestätigt werden. Das vergessen insbesondere Tech-getriebene Teams gelegentlich: Ein hoher In-silico-Score bedeutet keinen funktionierenden Wirkstoff.

Außerdem: Das Modell lernt aus bekannter Chemie. Ein echter Innovationssprung, eine strukturell völlig neue Substanzklasse, ist schwieriger, weil die Trainingsdaten dort spärlicher sind.

Risikohinweise und Haftung

Generative KI im Moleküldesign operiert in einer regulatorisch anspruchsvollen Umgebung:

Patentrecht: Ein KI-System kann nach dem Europäischen Patentübereinkommen nicht als Erfinder benannt werden. Das hat die Juristische Beschwerdekammer des Europäischen Patentamts am 21. Dezember 2021 im Fall DABUS entschieden (J 8/20): Erfinder muss eine Person mit Rechtsfähigkeit sein. Wer eine KI-gestützte Erfindung anmeldet, braucht also einen Menschen, der einen eigenen Beitrag zur Erfindung geleistet hat. Ob das bloße Auswählen eines Kandidaten aus einer KI-Liste dafür reicht, ist eine Frage für den Patentanwalt, nicht für diese Seite.

Regulatorische Dossiers: In der Pharmaindustrie müssen alle Trainingsdaten und Modellentscheidungen für regulatorische Einreichungen (EMA, FDA) dokumentierbar sein. Black-Box-Modelle ohne nachvollziehbare Begründung für Kandidatenselektion sind im klinischen Entwicklungskontext ein Problem.

Toxikologische Verantwortung: Ein generatives Modell, das toxische Strukturen vorschlägt, die im Labor dann tatsächlich toxisch sind: Die Haftung liegt beim Anwender. KI-Vorhersagen sind keine Garantien. Der Computational Chemist und sein Team tragen die fachliche Verantwortung für die Syntheseentscheidungen.

Konkrete Werkzeuge, was wann passt

Schrödinger , Industriestandard für physikbasiertes Moleküldesign mit ML-Erweiterungen. Stärken: FEP+-Methode für präzise Bindungsaffinitätsvorhersagen, breite Substanzklassenabdeckung, etabliert in der pharmazeutischen Industrie. Einschränkungen: Sehr hohe Lizenzkosten, keine öffentliche Preisliste, kommerzielle Jahreslizenzen laut unserer Toolseite im fünf- bis sechsstelligen USD-Bereich; erfordert ausgebildete Computational Chemists. Daten liegen in den USA. Empfohlen für: Pharmaunternehmen ab mittlerer Größe mit eigenem Comp-Chem-Team.

Insilico Medicine, Chemistry42, Auf generative KI für De-novo-Design spezialisiert. Chemistry42 ist Insilicos Plattform für generatives Moleküldesign, aus diesem Umfeld stammt der TNIK-Hemmstoff Rentosertib, den Nature Medicine 2025 als „generative AI-discovered” beschreibt. Preise auf Anfrage, Enterprise-Fokus. Geeignet für F&E-Programme mit klar definiertem Target und verfügbarem assay-Datenpool. Gegenüber Schrödinger: weniger physikbasiert, stärker auf generatives De-novo-Design ausgerichtet, besser wenn kein Kristallstruktur-Datensatz vorliegt.

Azure Machine Learning , Für Teams, die eigene Modelle auf eigenen Daten trainieren wollen, ohne teure kommerzielle Lizenzen. Azure ML bietet GPU-Computing, MLflow-Integration und EU-Datenhaltung. Erfordert interne ML-Expertise. Geeignet als Infrastruktur für Teams, die Schrödinger oder Chemistry42-ähnliche Workflows selbst bauen wollen, was realistisch 12–18 Monate Entwicklungsarbeit und einen ML-Ingenieur bedeutet. Gegenüber kommerziellen Plattformen: kein vorkonfiguriertes Chemiemodul, volle Flexibilität, voller Aufwand.

Chemify , Glasgower Unternehmen, das Synthesen als ausführbaren Code beschreibt und von Robotern herstellen lässt, mit ML-gestützter Routenplanung. Das ist kein Software-Abo, sondern eine Forschungspartnerschaft: Einstieg über Pilotprojekte im sechs- bis siebenstelligen Bereich, laut unserer Toolseite. Interessant, wenn nicht das Entwerfen, sondern das reproduzierbare Herstellen der Kandidaten der Engpass ist.

OpenSMILES-Tools und Open-Source-Frameworks (RDKit, DeepChem, OpenBabel), Für akademisch geprägte Teams oder erste Experimente. Kostenlos, flexibel, aber ohne die kommerzielle Datenbankqualität und den Support der etablierten Plattformen. Für Proof-of-Concept geeignet, bevor in kommerzielle Lizenzen investiert wird.

Zusammenfassung: Wann welcher Ansatz

• Große Pharma, strukturbasiertes Design, klares Target → Schrödinger
• De-novo-Design auf bekannte Targets, externer Partnerdienst → Chemistry42 (Insilico)
• Eigene Modelle auf eigenen Daten bauen, Azure-Infrastruktur vorhanden → Azure ML
• Erstes Experiment ohne Budget → RDKit/DeepChem + öffentliche Datenbanken (ChEMBL, PubChem)

Datenqualität als Voraussetzung

Dieser Abschnitt verdient besondere Aufmerksamkeit, weil er die wichtigste Einschränkung des gesamten Ansatzes beschreibt.

Trainingsdaten sind der limitierende Faktor, nicht die Algorithmen.

Generative KI-Modelle für Moleküldesign brauchen als Trainingsdaten: Strukturen von bekannten Verbindungen + gemessene Eigenschaften (Aktivität, Löslichkeit, Toxizität, ADME-Daten). Die Qualität und Menge dieser Daten bestimmt, wie gut das Modell generalisiert.

Öffentliche Datenbanken (ChEMBL, PubChem, BindingDB) decken vor allem klassische pharmazeutische Zielklassen gut ab, Kinasen, GPCRs, Ionenkanäle. Für industriespezifische Substanzklassen, polymere Dispergiermittel, anorganische Flammschutzmittel, Agrochemikalien, Farbpigmente, sind öffentliche Trainingsdaten dünn.

Das bedeutet: Unternehmen, die KI-Moleküldesign für proprietäre Substanzklassen einsetzen wollen, müssen ihre eigenen historischen Assay-Daten als Trainingsbasis einbringen. Das setzt voraus:

• Historische Daten sind strukturiert erfasst (nicht nur in Laborbüchern oder PDFs)
• Assay-Bedingungen sind standardisiert genug für einen direkten Vergleich
• Mindestens einige hundert, besser mehrere tausend Datenpunkte vorhanden

Wer das nicht hat, fängt mit einem Datenprojekt an, nicht mit KI. Das ist nicht pessimistisch, das ist die notwendige Vorbereitung.

Batch-Effekte: Ein in deutschen Laboren gemessener IC50-Wert ist nicht direkt vergleichbar mit einem in asiatischen Laboren gemessenen, wenn Assay-Protokolle nicht standardisiert sind. KI-Modelle, die auf Daten mit solchen systematischen Unterschieden trainiert werden, lernen partiell Artefakte. Das Ergebnis sind optimistische Vorhersagen, die im Labor nicht replizierbar sind.

Datenschutz und Datenhaltung

Molecular-Design-Projekte sind fast immer mit proprietären Daten verbunden: Eigenschaftsmessungen eigener Verbindungen, interne Synthese-Datenbanken, Projektspezifikationen. Die DSGVO ist hier nur partiell relevant (keine personenbezogenen Daten in Moleküldaten), aber Geschäftsgeheimnisschutz ist zentral.

Wer externe Plattformen wie Schrödinger oder Chemistry42 nutzt:

• Klären, ob Trainingsdaten auf Anbieter-Infrastruktur verarbeitet werden oder lokal
• Vertragliche Regelung zur Datenisolierung bei Multi-Tenant-Plattformen
• Prüfen, ob der Anbieter Modelle auf Kundendaten weitertrainiert (typischerweise verboten in Enterprise-Verträgen, aber explizit klären)

Für besonders sensitive Projekte (novel chemical entities im pharmazeutischen Sinne) ist On-Premise-Deployment oder eine dedizierte Cloud-Instanz der sichere Weg, entsprechend teurer.

Azure Machine Learning mit EU-Rechenzentrum und Private Link bietet einen kompromissfähigen Mittelweg: Cloud-Computing mit kontrolliertem Datenzugriff.

Was es kostet, realistisch gerechnet

Einmalige Projektkosten

• Datenbankaufbau (historische Assay-Daten strukturieren): 3–12 Monate interner Aufwand
• Modellentwicklung und -validierung: 200.000–600.000 Euro (internes Team oder externe Spezialisten)
• Wenn externe Plattform (Schrödinger, Chemistry42): keine öffentlichen Preise, Jahreslizenzen im fünf- bis sechsstelligen USD-Bereich, plus Setup

Laufende Kosten

• Kommerzielle Plattform: grob 50.000–200.000 USD/Jahr je nach Umfang
• Eigenes Modell auf Azure ML: 30.000–100.000 Euro/Jahr Compute + MLOps-Aufwand
• Personalkosten: Computational Chemist 70.000–120.000 Euro/Jahr

Wann rechnet es sich? Verteilt man die Einrichtung auf vier Jahre, kostet das Programm mit einer Computational-Chemistry-Stelle grob 150.000 bis 450.000 Euro im Jahr: am unteren Ende 50.000 Euro Einrichtungsanteil, 30.000 Euro Compute und 70.000 Euro Personal, am oberen 150.000 Euro Einrichtungsanteil, eine Plattformlizenz und 120.000 Euro Personal. Das muss durch Synthesen gedeckt werden, die ihr euch spart, weil mehr Kandidaten auf Anhieb passen. Bei 5.000–20.000 Euro je Synthese- und Testeinheit sind das 8 bis 90 eingesparte Einheiten im Jahr (150.000 durch 20.000 bis 450.000 durch 5.000). Ein Programm mit 50 Zyklen im Jahr schafft das nur am günstigen Ende, eines mit unter 20 Zyklen nie. Deshalb liegt die Schwelle für dieses Vorhaben im Millionenbereich des F&E-Budgets, nicht darunter.

Es gibt keine schnelle Amortisation. Das ist ein 3–5-Jahres-Investment mit unsicherem aber potentiell hohem ROI. Wer eine klare Amortisationsrechnung in 18 Monaten erwartet, ist hier falsch.

Typische Einstiegsfehler

1. Mit öffentlichen Daten für eine proprietäre Substanzklasse starten. Modelle auf ChEMBL für Kinase-Inhibitoren sind gut. Wenn du aber polymere Dispergiermittel oder Haftvermittler optimieren willst: ChEMBL hilft dir kaum. Der Fehler ist, das Modell trotzdem zu trainieren, und sich von Vorhersagen leiten zu lassen, die auf fremder Domäne kaum generalisieren. Ergebnis: Hoher Aufwand, keine hilfreichen Kandidaten.

2. Das Laborvalidierungs-Budget unterschätzen. Die KI schlägt Kandidaten vor. Wer die synthetisiert und testet, und womit? Das ist nicht KI-Kosten, das ist Laborkosten. Ein häufiger Fehler: Das KI-Projektbudget wird groß angesetzt, das Laborbudget für die Validierung der KI-Vorschläge klein. Dann kommen 500 Kandidaten aus dem Modell und das Labor kann 10 testen. Der Wert des Modells bleibt unrealisiert.

3. Modellvorhersagen als Garantien behandeln. Ein Modell mit 80 % Vorhersagegenauigkeit für Aktivität heißt: Zwei von zehn Vorhersagen insgesamt sind falsch. Es heißt nicht, dass acht von zehn als aktiv markierten Kandidaten im Labor aktiv sind. Wenn nur jede zwanzigste Verbindung im Datensatz wirklich aktiv ist, kann ein Modell mit 80 % Genauigkeit eine Liste liefern, auf der die Mehrheit der „aktiven” Kandidaten im Labor durchfällt. Frag deshalb nach der Trefferquote unter den positiv vorhergesagten, nicht nach der Gesamtgenauigkeit. Es bedeutet nicht, dass Synthese-Entscheidungen ohne Fachurteil getroffen werden können. Das Modell priorisiert, der Chemiker entscheidet.

4. Kein Computational-Chemistry-Knowhow intern aufbauen. KI-Moleküldesign-Plattformen sind keine No-Code-Tools. Wer Schrödinger oder Chemistry42 einsetzt, braucht interne Expertise, um die Ergebnisse zu interpretieren: Ist der vorgeschlagene Kandidat synthetisch zugänglich? Sind die Bindungsaffinitätsvorhersagen auf dieser Substanzklasse valide? Ein gut trainiertes ML-System in den Händen eines nicht-spezialisierten Teams liefert schlechte Ergebnisse, oder schlimmer: scheinbar gute Ergebnisse, die im Labor nicht replizierbar sind.

Was mit der Einführung wirklich passiert, und was nicht

Der häufigste Hype-Fehler in diesem Bereich: Unternehmen, die nach dem Insilico-Medicine-Artikel-Erscheinen ein “KI-Moleküldesign-Programm” starten, mit 6 Monaten Zeitplan, externem KI-Unternehmen, ohne interne Computational-Chemistry-Expertise. 12 Monate später: Das externe Team hat ein Modell geliefert. Das interne Labor hat 15 Kandidaten synthetisiert. Zwei waren interessant. Die Erwartung war: bahnbrechende Beschleunigung. Die Realität: ein ordentliches werkzeuggestütztes Programm, das den normalen Discovery-Prozess ergänzt hat.

Das ist kein Scheitern, es ist eine realistische Erwartung. Aber es ist ein Ergebnis, das den ROI-Case für einen Vorstand schwer zu erklären macht.

Was funktioniert:

• Teams, die Computational Chemistry bereits als Teil ihres F&E-Prozesses haben und KI als nächsten Entwicklungsschritt integrieren
• Programme mit ausreichend historischen Daten in der eigenen Substanzklasse
• Klare wissenschaftliche Hypothese: Was soll das Modell lösen, was heute nicht geht?
• Geduld für einen 2–3-jährigen Validierungsprozess

Was nicht funktioniert:

• KI als Ersatz für fehlende Forschungsinfrastruktur
• Externe KI-Beauftragung ohne interne Expertise zur Ergebnisbeurteilung
• Erwartung, dass KI den Laborprozess überflüssig macht

Realistischer Zeitplan mit Risikohinweisen

Häufige Einwände, und was dahintersteckt

„Das funktioniert nur bei einfachen Targets.” Nicht ganz richtig, und doch ein berechtigter Hinweis. Für Targets mit viel verfügbaren Strukturdaten (Kokristalle, PDB-Strukturen) sind Vorhersagen deutlich zuverlässiger als für Targets ohne strukturelle Information. Das ist keine grundsätzliche Limitation, aber eine, die den Anwendungsbereich konkret einschränkt.

„Wir haben keine Trainingsdaten.” Das ist der häufigste und ehrlichste Einwand. Die Antwort: Starte mit Transfer-Learning auf öffentlichen Datenbanken, validiere auf deiner Substanzklasse, und baue parallel den internen Datenpool auf. Das ist ein Mehr-Jahres-Projekt, aber es ist der richtige Weg.

„Ein Wirkstoff, der aus einer Maschine kommt, lässt sich nicht patentieren.” So pauschal falsch. Das Europäische Patentamt verlangt einen Menschen als Erfinder (J 8/20, DABUS), die KI selbst kann es nicht sein. Die Verbindung bleibt patentierbar, wenn Neuheit und erfinderische Tätigkeit belegt sind und ein Mensch einen eigenen Beitrag zur Erfindung geleistet hat. Wie viel menschlicher Beitrag nötig ist, wenn das Modell die Struktur vorgeschlagen hat, klärt ihr mit dem Patentanwalt, bevor ihr die Laborbücher schreibt, nicht danach.

Woran du merkst, dass das zu dir passt

• Dein F&E-Budget liegt im Millionenbereich, du fährst mehr als 50 Synthese- und Testzyklen im Jahr, und Synthesekosten sind ein relevanter Kostentreiber im Discovery-Prozess
• Du hast bereits ein Computational-Chemistry-Team oder konkrete Pläne, eines aufzubauen, weder ein Minimum Viable Product noch ein Einstiegsprojekt
• Du verfügst über historische Assay-Daten für die relevante Substanzklasse, mindestens mehrere Hundert, besser mehrere Tausend Datenpunkte
• Das Screening-Problem ist klar definiert: Nicht “wir wollen KI einsetzen”, sondern “wir suchen Verbindungen mit Eigenschaft X, Y und Z und haben bisher nur Klasse A getestet”

Wann es sich definitiv (noch) nicht lohnt, drei harte Ausschlusskriterien:

1. Unter rund einer Million Euro F&E-Budget im Jahr oder unter 20 Synthese- und Testzyklen. Das Programm kostet selbst 150.000 bis 450.000 Euro im Jahr, und bei so wenigen Zyklen gibt es nicht genug Synthesen, die sich einsparen ließen. Ein Proof-of-Concept auf öffentlichen Daten geht trotzdem, siehe unten.

2. Keine strukturierten historischen Assay-Daten in der eigenen Substanzklasse. Ohne proprietäre Trainingsdaten für die eigene Anwendung ist das Modell auf öffentliche Daten angewiesen, und hat keinen Informationsvorteil gegenüber dem, was Wettbewerber auch nutzen können.

3. Kein Computational-Chemistry-Knowhow im Haus oder konkret geplant. KI-generierte Kandidatenlisten ohne fachkundige Interpretation sind keine Entscheidungsgrundlage. Ein Dienstleister kann das Modell trainieren, aber die Syntheseentscheidung muss von jemand getroffen werden, der versteht, was er synthetisiert.

Das kannst du heute noch tun

Wenn du verstehen willst, was generative KI für Moleküldesign praktisch bedeutet, ohne 6-stellig zu investieren: Die öffentlich zugängliche ChEMBL-Datenbank und das Python-Paket DeepChem (kostenlos, Open Source) ermöglichen erste Experimente auf publizierten Daten. Damit lässt sich das Prinzip der eigenschaftsbasierten Kandidatenbewertung verstehen, bevor in kommerzielle Lizenzen investiert wird.

Für eine erste strukturierte Analyse deiner eigenen Daten, welche historischen Verbindungen hast du, wie konsistent sind die Assay-Daten, eignet sich dieser Prompt:

Quellen & Methodik

• Insilico Medicine, Phase IIa zu ISM001-055 (Rentosertib): Xu et al., „A generative AI-discovered TNIK inhibitor for idiopathic pulmonary fibrosis: a randomized phase 2a trial”, Nature Medicine (2025), PubMed 40461817.
• Insilico Medicine, DDR1 in 21 Tagen: Zhavoronkov et al., „Deep learning enables rapid identification of potent DDR1 kinase inhibitors”, Nature Biotechnology (2019), PubMed 31477924: vier Verbindungen biochemisch aktiv, eine mit günstiger Pharmakokinetik in Mäusen.
• Insilico Medicine, TNIK in 18 Monaten: Ren et al., „A small-molecule TNIK inhibitor targets fibrosis in preclinical and clinical models”, Nature Biotechnology (2025), PubMed 38459338: rund 18 Monate vom Target bis zum präklinischen Kandidaten.
• Insilico Medicine, Beschäftigte: Wikipedia, Insilico Medicine, rund 350 Beschäftigte (Stand September 2024).
• Schrödinger FEP+: Wang et al., „Accurate and Reliable Prediction of Relative Ligand Binding Potency in Prospective Drug Discovery”, JACS (2015), PubMed 25625324. Die Autoren arbeiten bei Schrödinger, keine unabhängige Replikation.
• Größe chemischer Raum: Virshup et al., „Stochastic voyages into uncharted chemical space produce a representative library of all possible drug-like compounds”, J. Am. Chem. Soc. (2013): über 10^60 synthetisch mögliche organische Moleküle bis 500 Dalton.
• Patentrecht KI-Erfinder: Europäisches Patentamt, Juristische Beschwerdekammer, J 8/20 vom 21.12.2021 (DABUS): Eine Maschine ist kein Erfinder im Sinne des EPÜ.
• DeepChem, RDKit: Open-Source-Bibliotheken für Computational Chemistry (deepchem.io, rdkit.org).
• ChEMBL-Datenbank: EMBL-EBI, ChEMBL, über 2 Millionen einzigartige Verbindungen mit biologischer Aktivität (Stand April 2026). chembl.ebi.ac.uk.
• Implementierungskosten und Zeitrahmen: Brancheneinschätzungen aus öffentlich zugänglichen F&E-Benchmarking-Quellen und Anbieterangaben; keine unabhängige Primärerhebung.