Das erste KI-entdeckte Medikament hat Phase IIa bestanden — und trotzdem sind wir noch Jahre von der Zulassung entfernt

Im Juni 2025 veröffentlichte Insilico Medicine Phase-IIa-Ergebnisse für Rentosertib in Nature Medicine. Das Medikament bekämpft idiopathische Lungenfibrose, eine Erkrankung, bei der Lungengewebe vernarbt und sich langsam zerstört. Was Rentosertib von allen anderen Kandidaten in klinischen Studien unterscheidet: Sowohl die Entdeckung des Wirkziels als auch das Design des Moleküls wurden vollständig von generativer KI übernommen. Das ist nicht Marketing. Es war das erste Mal überhaupt.

Die Frage, die sich danach stellt, ist nicht “Hat KI ein Medikament erfunden?” Die Frage ist: Was sagen diese Daten wirklich darüber aus, was KI in der Pharmaindustrie kann und was definitiv nicht?

Was die KI geleistet hat

Insilico Medicine nutzte ihre hauseigene Plattform, um zunächst einen biologischen Angriffspunkt zu identifizieren: TNIK, ein Enzym, das an Fibrose-Prozessen in der Lunge beteiligt ist. Dieses Ziel war vorher nicht als therapeutisch relevant bekannt. Die KI entdeckte es durch Mustererkennung in Krankheitsdaten.

Im zweiten Schritt designte dieselbe Plattform das Molekül selbst: einen Inhibitor, der genau dieses Enzym hemmt. Kein klassisches High-Throughput-Screening, bei dem Hunderttausende Verbindungen eine nach der anderen getestet werden. Stattdessen entwirft und bewertet ein generatives Modell die Kandidaten direkt.

Das Ergebnis dieser Phase-IIa-Studie: Patienten, die 60 mg Rentosertib täglich erhielten, zeigten eine mittlere Verbesserung der Lungenkapazität von +98,4 ml. Die Placebo-Gruppe verlor im gleichen Zeitraum im Schnitt 20,3 ml. Bei Patienten, die noch keine Standardtherapie erhielten, lag der Unterschied bei +187,8 ml. Die primären Endpunkte wurden erreicht: Sicherheit und Verträglichkeit des Wirkstoffs.

Das sind keine Hochglanz-Pressemitteilungen. Das sind peer-reviewte Daten in einer der renommiertesten medizinischen Fachzeitschriften der Welt.

Was die Daten nicht bedeuten

Sieben Patienten brachen die Hochdosis-Studie wegen erhöhter Leberwerte ab. Nur 67 % der Hochdosis-Gruppe schlossen die Studie ab, verglichen mit 88 % in der Placebo-Gruppe. Das sind keine Kleinigkeiten. Das sind Sicherheitssignale, die in Phase IIb und III sorgfältig untersucht werden müssen.

Und Phase IIb ist noch nicht gestartet. Nach Phase IIa folgt Phase IIb mit mehr Patienten und längerer Laufzeit, dann Phase III mit noch größerer Kohorte, dann der Zulassungsantrag, dann die Prüfung durch FDA oder EMA. Ein typischer Zulassungsantrag bei der EMA umfasst Hunderttausende Seiten Dokumentation. Das Standardverfahren dauert 12 bis 15 Monate — ohne Uhr-Stopps für Rückfragen an den Hersteller.

Selbst im Erfolgsfall liegt Rentosertib noch fünf bis sieben Jahre von der Marktreife entfernt.

Die KI hat den Startschuss beschleunigt. Den Lauf selbst bestimmt sie nicht.

Wo das Bottleneck wirklich liegt

Wirkstoffforschung macht traditionell etwa zwei bis drei Jahre des gesamten Entwicklungsprozesses aus. Klinische Phasen I bis III dauern zusammen typischerweise sechs bis zehn Jahre. Das Verhältnis ist eindeutig: KI optimiert den kleineren Teil.

Das liegt nicht daran, dass Regulierungsbehörden ineffizient arbeiten. Es liegt daran, dass der menschliche Körper komplex ist. Individuelle genetische Variation, Langzeiteffekte, Wechselwirkungen mit anderen Substanzen lassen sich in keiner Simulation vollständig erfassen. Phase-I- bis Phase-III-Studien existieren, weil Computer den lebenden Menschen nicht ersetzen können. Daran ändert kein generatives Modell etwas.

AlphaFold 2 hat 2022 das Protein-Faltungsproblem gelöst — ein Durchbruch, für den Biochemiker Jahrzehnte gearbeitet hatten. Drei Jahre später nutzen über zwei Millionen Wissenschaftler die freie AlphaFold-Datenbank. Aber Isomorphic Labs, das KI-Drug-Discovery-Spin-off von DeepMind, hat erst 2025 begonnen, erste Patienten in klinische Studien zu bringen. 600 Millionen Dollar Finanzierung. Drei Jahre nach dem Proteinfaltungs-Durchbruch. Der Weg vom Modell zur Zulassung ist lang.

Was das für die Branche bedeutet

Rentosertib ist der überzeugendste Beleg bisher, dass generative KI in der Wirkstoffforschung mehr ist als ein Effizienzwerkzeug. Sie kann Ziele identifizieren, die Menschen übersehen hätten. In einem Feld, in dem 90 % aller Kandidaten vor der Zulassung scheitern, ist jede Verbesserung bei der Kandidatenauswahl finanziell enorm.

Für Unternehmen im Pharma-Umfeld, ob Biotech, CRO oder Regulierungsberatung, ist die nüchterne Konsequenz folgende: KI-Investitionen zahlen sich in der Entdeckungsphase und bei der Studienplanung aus. Das gilt besonders für die Dokumentenerstellung bei Zulassungsanträgen und für die Auswertung klinischer Daten, Felder, in denen Volumen und Präzision direkt zusammenhängen. Die Hoffnung, KI werde die gesamte Entwicklungszeit halbieren, ist unrealistisch. Die Hoffnung, sie werde die Erfolgsrate bei der Kandidatenauswahl erhöhen und damit die Kosten pro zugelassenem Medikament langfristig senken, ist es nicht.

Rentosertib zeigt, wie weit KI in der Pharmaindustrie bereits ist. Und es zeigt gleichzeitig, wie viel noch vor ihr liegt.

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